8月28日,拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞医治子公司BlueRock Therapeutics LP发布了研讨药物bemdaneprocel(BRT-DA01)I期临床实验获得活跃效果的概况信息。Bemdaneprocel是一种医治帕金森病的干细胞衍生疗法。上述数据已在丹麦哥本哈根举办的国际帕金森病和运动障碍大会上发布。
该研讨达到了首要方针,即证明bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的一切 12 名受试者中均具有安全性和耐受性,且一年内没有陈述与该疗法有关的严峻不良事情。此外,18F-DOPA PET印象扫描展现了低剂量和高剂量组中细胞存活和植入的依据。18F-DOPA PET印象扫描是一种神经放射学技能,用于完成帕金森病的多巴胺能活性的可视化并对其进行点评。
国际运动障碍病学会帕金森病归纳点评量表MDS-UPDRS第三部分(运动功用查看)和运动功用状况点评东西Hauser Diary显现,两个组别的非必须探索性临床结尾均有改进,其中高剂量组的受试者显现出更大的改进。
加州大学欧文分校神经内科学院院长、该研讨首要研讨员之一Claire Henchcliffe博士说,“尽管这是一项小型敞开标签研讨,但其首要结尾的达到验证了疗法的安全性和耐受性,随同临床效果为出的开端改进意味着研讨向前迈出了一大步。咱们咱们都期望这一趋势可以继续下去,并在后续临床对照实验中转化为对帕金森病患者的获益。”
运用Hauser Diary对患者进行分类,患者在“注册”状况表明症状得到杰出操控;在“封闭”状况则表明症状恶化。和基线比较,参加bemdaneprocel I期临床实验的高剂量组受试者在一年后处于“注册”状况的时刻多 2.16 小时,且没再次呈现运动障碍;处于“封闭”状况的时刻相应减少了 1.91 小时。低剂量组受试者处于“注册”状况的时刻比基线 小时,且没再次呈现运动障碍,处于“封闭”状况的时刻相应减少了0.75小时。
在高剂量组中,经过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状况下bemdaneprocel一年期效果进行评分,得到相较于基线分的效果。低剂量组效果为较基线分。
“要想协助饱尝帕金森病困扰的患者,咱们就需要立异疗法。”BlueRock Therapeutics高档副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说。“咱们很快乐共享I期临床实验的效果,并等待将 bemdaneprocel 推动到临床实验下一阶段。”
依据上述效果, II期临床实验正在计划中,估计于 2024 年上半年开端患者招募。
“曩昔几十年来,对数百万帕金森病患者的医治只呈现了有限的改进,老龄人口的添加也会让现在未被满意的医疗需求变得更高。” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研制负责人Christian Rommel说,“I期临床实验的活跃效果是向前迈出的坚实一步,咱们也更挨近为患者供给立异医治计划的方针。”